这世上，没有什么话题比贫富差距更引人争议，更能激发大众的情绪。
尤其是诺华的 ceo当初关于天价药的言论爆出以后，更是一石激起千层浪。
这位ceo用在鹰国进行器官移植手术的费用作为对比，反驳了批评的人们。
“在鹰国移植手术动辄需要花费 300～500 万美元，远高于一剂基因药物，但讲到疗效, 却未必有基因药物对疾病的改善这么有保证（比如移植失败等）。难道大家应该反思的，不是医疗系统的运作方法吗？”
这话被国内媒体传播到网络上后，掀起了一场抵制进口天价药，支持国产药的热潮。
“呵呵，鹰国医药费贵是他们的问题，别想在华夏卖高价药。”
“一个救护车都要3000美元的社会，当然会觉得200万美元的药费是理所当然啦，呵呵, 不贵怎么显出来资本主义的灯塔有多亮呢。”
“还好我们国家是公费医疗, 国家能报销大半，感谢国家，生在华夏是我的幸福。”
“是啊，就医疗这块，鹰国绝对是地狱模式。如果没有投个好胎，又得了大病，不如直接废号重来。”
“这个ceo嘴脸真够可恶的，他们诺华这款药上市以来，已经买了9亿多美元了，早都回本了吧。难道还打算200万美元卖十年？”
“要是没有竞品，当然要继续卖天价了，哪有资本家嫌钱多的，人家就算不卖给穷人，也绝不会便宜一毛钱卖给你。”
“牛奶卖不出去都要倒掉，这种耗资巨大的药物会便宜卖给你，想得美。”
“希望三清的药物早点上市吧, 就算贵一点，肯定也没有上千万那么贵。”
“哎，高价药一直都是一个问题，希望政府能够和药企一起拿出解决方案吧，最好既能让药企挣钱，又能够让患者获得治疗。那就善莫大焉了。”
是基因治疗这方面，从远古科幻小说开始，人们不断发挥着想象力，描绘了一个又一個贫富差距极端对立的社会。
有大众们耳熟能详的‘终产者’，高科技低生活的‘赛博朋克’世界。
在这些未来世界里，富豪和财团掌控着一切，底层人民一无所有，只能出卖自己的一切换取微薄的资源活下去。
就连空气和水这样的自然资源，也被上层所擭夺，借此压榨民众。
而被榨光最后一滴油的民众，到死也逃不过烧成灰化为肥的可悲下场。
人们对于这种可能的现象，天然就有一种恐惧和担忧。
国外的民众可能对生活中的贫富差距已经麻木了，他们见怪不怪，有些人还觉得这是社会运行顾虑, 宇宙永存的真理。
但这在华夏，却是让人无法忍受的现象，每次一有富人的奢靡生活流出，都要遭受大众谴责和怒骂，在人民铁拳的捶打下，有钱人都学会了低调行事，尽量避免激起民愤。
而这个国度的人们也习惯了这种社会主义的政治正确。
医疗这方面就更不用说，华夏的病人享受着世界上最优惠的医疗待遇。
哪怕是非.典这种流行性传染病，国内的患者基本都是免费医疗。
最顶级的免费医疗待遇，除了华夏，还有哪个国家的民众能有。
该上icu就上icu，根本不在乎花多少钱，只要能把人救回来就行，砸上百万才救回来的案例比比皆是。
而在鹰国这样的国家，任何治疗都是收费的，没有免费这种事。
如果病人没有买保险，就得全部自费，费用很贵很贵，贵得离谱，就算有保险支付大头，哪怕自费10%，大部分人也承担不起。
一个救护车都要数千美元的国度，重症住院花费的数额简直是天价。
三清的抗癌药在鹰国售价就高达10万美元，患者得了癌症，前前后后治疗下来，倾家荡产简直再正常不过。
这也是止痛药会在鹰国如此流行的原因，没啥大事就吃一颗止痛药吧，缓解下疼痛，把日子继续过下去。
所以华夏的医保才会如此热衷于集采，力所能及地将医药价格给打下去。
反正华夏的人口多，病人也多，药企如果销量大增，价格大幅降低，算是一种薄利多销的策略，也不是不能接受。
但是罕见病的情况就不一样，虽然病症种类很多，都是遗传性疾病，但是单独到每个种类的疾病上来说，病人并不多。
sma的发病率，约为6000至10000分之一。
据此估算，华夏可能有20000至30000的患者。
药企如果单独为每一种病研发新药，那自然费用高昂。
哪怕有药可用，家庭收入在罕见病面前也成为一大难题，仅仅属于杯水车薪，“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。
全球罕见病患者已超过3亿，其中50%患者是儿童。而国内罕见病患者约2000万。
从总量来说，这其实是一个巨大的市场。
要知道，全球已知的罕见病超过7000种，其中80%是遗传病。
如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗，也许能缓解治疗费用高昂的问题。
如何才能让天价药成为救命良药，这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。
随着时间的流逝，临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。
这些儿童从2个月到4岁的都有，全都患有重度sma症。
接受治疗后，三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展，同时进行各种内脏功能的检查，以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起，这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长，尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞，大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着，一个个坐立不安。
谷駒
终于，一个躺在病床上的女孩，缓缓抬起手，取下了呼吸机。
她憋红了脸，大口大口地呼吸着新鲜的空气，胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮，他瞬间如同一股旋风般冲了过来，手上端着一杯水，焦急地问道：“怎么了？妮妮？”
小女孩摇摇头，没说话，口中嗬嗬作响，接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住，扔在垃圾桶里，关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下，感觉似乎好了一些，抬头看着他，嘴巴蠕动着，竟然吐出一句话。
“爸爸！”
陈剑锋顿时饱含热泪，差点哭出来。
他抓住女儿的手，不停地询问起来。
“你感觉到好点了吗？能呼吸了？身上有力气吗？”
女儿点点头，口齿不清地说着话：“爸爸，我能吸气了，我好像有点力气了。”
这时，陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。
大家发出一阵阵惊叹，齐声向他道喜。
没几分钟，医生也冲进了病房，检查了一番后，一脸惊喜：“太好了，患儿能够自主呼吸了，上肢也恢复了力气，这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”
“来，喝下这杯水看看。”
看着妮妮喝下水，又做了几个动作，最后甚至有些费劲地抬起身子，半躺在枕头上。
在场所有人脸上都露出喜色。
医生也是一脸欣慰：“很好，她现在呼吸系统恢复得很好，接下来就是全身肌肉的恢复，她过两天应该就能坐起来，这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”
“我还从未见过这么神奇的药物，科技的发展实在太快了。”
医生感叹几声，又开始检查起其他的患者。
这些患儿恢复进展也不错，当天都纷纷摘下了呼吸机。
没几天，大部分都恢复了呼吸和吞咽能力，能够自主进食。
这一切，都让家长们喜不自胜。
更大的惊喜则在后面。
三天后，患儿都能坐起了，一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。
病房里充斥着一股欢乐的氛围。
一周以后，所有的孩子们都能自己站起来了，也能靠墙久站。
几个婴儿从坐着玩一会就累，倒在床上，已经恢复到玩一天也不累了。
患儿们吃得也多了，身体也长肉了，脸色恢复了红苹果一般的红润。
基因药物的有效性已经验证了，接下来还要继续关注一段时间，以验证安全性。
实验室的检测报告也出来了，多种体细胞类型中来自基因治疗的正常smn1的基因水平大幅增高，sma蛋白水平也达到了正常人的水平。
结果令人鼓舞，证明了临床实验的巨大成功。
两周后，所有30位患儿都已经恢复了正常，可以出院了。
他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。
等过一段时间，安全性结果也令人放心的话，就可以几个月再复查一次。
虽然三清使用的慢病毒载体设计上进行了优化，使用了一些遗传绝缘子阻断了邻近基因激活，使得它更加安全，但还是要继续跟进，以避免任何长期的副作用，例如可能的癌前细胞增殖迹象。
家长们一个个兴高采烈，纷纷留下了联系方式，带着恢复健康的孩子们离开了。
陈剑锋走出医院大门，忍不住回头张望。
‘昆市第一人民医院’八个大字在他眼中，隐隐闪耀着一层圣洁的金色光芒。
这次临床实验用药是免费的，但是住院费和检查费这些还是要病人自己出，医保报销之后大概几千块钱，却换来了两个孩子的新生。
这一场经历对他来说，就仿佛一场美梦，直到走出医院这一刻，他才意识到，全家人的命运已经彻底改变了。
“老陈，我们开了车来的，一起回杭市吧。”
身后走来几位熟人，都是病友群里的杭市人，热情地向他打着招呼。
这些家长们相处了半个月，彼此之间都建立了深厚的友谊。
陈剑锋憨厚一笑，点点头，拉着两个孩子，紧跟在了后面。
很快，第一批临床患者痊愈的照片们都被家长发在了认识的病友群中。
一张张儿童们健康玩耍的照片。
就如同一颗颗鱼雷，彻底炸群了。
所有的家长都坐不住了。
尤其是诺华的 ceo当初关于天价药的言论爆出以后，更是一石激起千层浪。
这位ceo用在鹰国进行器官移植手术的费用作为对比，反驳了批评的人们。
“在鹰国移植手术动辄需要花费 300～500 万美元，远高于一剂基因药物，但讲到疗效, 却未必有基因药物对疾病的改善这么有保证（比如移植失败等）。难道大家应该反思的，不是医疗系统的运作方法吗？”
这话被国内媒体传播到网络上后，掀起了一场抵制进口天价药，支持国产药的热潮。
“呵呵，鹰国医药费贵是他们的问题，别想在华夏卖高价药。”
“一个救护车都要3000美元的社会，当然会觉得200万美元的药费是理所当然啦，呵呵, 不贵怎么显出来资本主义的灯塔有多亮呢。”
“还好我们国家是公费医疗, 国家能报销大半，感谢国家，生在华夏是我的幸福。”
“是啊，就医疗这块，鹰国绝对是地狱模式。如果没有投个好胎，又得了大病，不如直接废号重来。”
“这个ceo嘴脸真够可恶的，他们诺华这款药上市以来，已经买了9亿多美元了，早都回本了吧。难道还打算200万美元卖十年？”
“要是没有竞品，当然要继续卖天价了，哪有资本家嫌钱多的，人家就算不卖给穷人，也绝不会便宜一毛钱卖给你。”
“牛奶卖不出去都要倒掉，这种耗资巨大的药物会便宜卖给你，想得美。”
“希望三清的药物早点上市吧, 就算贵一点，肯定也没有上千万那么贵。”
“哎，高价药一直都是一个问题，希望政府能够和药企一起拿出解决方案吧，最好既能让药企挣钱，又能够让患者获得治疗。那就善莫大焉了。”
是基因治疗这方面，从远古科幻小说开始，人们不断发挥着想象力，描绘了一个又一個贫富差距极端对立的社会。
有大众们耳熟能详的‘终产者’，高科技低生活的‘赛博朋克’世界。
在这些未来世界里，富豪和财团掌控着一切，底层人民一无所有，只能出卖自己的一切换取微薄的资源活下去。
就连空气和水这样的自然资源，也被上层所擭夺，借此压榨民众。
而被榨光最后一滴油的民众，到死也逃不过烧成灰化为肥的可悲下场。
人们对于这种可能的现象，天然就有一种恐惧和担忧。
国外的民众可能对生活中的贫富差距已经麻木了，他们见怪不怪，有些人还觉得这是社会运行顾虑, 宇宙永存的真理。
但这在华夏，却是让人无法忍受的现象，每次一有富人的奢靡生活流出，都要遭受大众谴责和怒骂，在人民铁拳的捶打下，有钱人都学会了低调行事，尽量避免激起民愤。
而这个国度的人们也习惯了这种社会主义的政治正确。
医疗这方面就更不用说，华夏的病人享受着世界上最优惠的医疗待遇。
哪怕是非.典这种流行性传染病，国内的患者基本都是免费医疗。
最顶级的免费医疗待遇，除了华夏，还有哪个国家的民众能有。
该上icu就上icu，根本不在乎花多少钱，只要能把人救回来就行，砸上百万才救回来的案例比比皆是。
而在鹰国这样的国家，任何治疗都是收费的，没有免费这种事。
如果病人没有买保险，就得全部自费，费用很贵很贵，贵得离谱，就算有保险支付大头，哪怕自费10%，大部分人也承担不起。
一个救护车都要数千美元的国度，重症住院花费的数额简直是天价。
三清的抗癌药在鹰国售价就高达10万美元，患者得了癌症，前前后后治疗下来，倾家荡产简直再正常不过。
这也是止痛药会在鹰国如此流行的原因，没啥大事就吃一颗止痛药吧，缓解下疼痛，把日子继续过下去。
所以华夏的医保才会如此热衷于集采，力所能及地将医药价格给打下去。
反正华夏的人口多，病人也多，药企如果销量大增，价格大幅降低，算是一种薄利多销的策略，也不是不能接受。
但是罕见病的情况就不一样，虽然病症种类很多，都是遗传性疾病，但是单独到每个种类的疾病上来说，病人并不多。
sma的发病率，约为6000至10000分之一。
据此估算，华夏可能有20000至30000的患者。
药企如果单独为每一种病研发新药，那自然费用高昂。
哪怕有药可用，家庭收入在罕见病面前也成为一大难题，仅仅属于杯水车薪，“天价药”更是成为众多患者及其家庭绕不过去的无奈。
全球罕见病患者已超过3亿，其中50%患者是儿童。而国内罕见病患者约2000万。
从总量来说，这其实是一个巨大的市场。
要知道，全球已知的罕见病超过7000种，其中80%是遗传病。
如果能采用一种成熟而便捷的基因技术进行基因治疗，也许能缓解治疗费用高昂的问题。
如何才能让天价药成为救命良药，这将成为摆在华夏医药专家面前亟需解决的社会性难题。
随着时间的流逝，临床一期的30名患者都接受了基因药物的静脉注射。
这些儿童从2个月到4岁的都有，全都患有重度sma症。
接受治疗后，三清的研究人员就要跟进他们每天的病情进展，同时进行各种内脏功能的检查，以评估药物的安全性和有效性。
从注射完的第一天起，这些患儿的病情就牵动着家长们的心。
慢病毒起效的时间比较长，尤其是感染代谢比较缓慢的神经元细胞，大概需要2-3天。
家长们在病房焦急地等待着，一个个坐立不安。
谷駒
终于，一个躺在病床上的女孩，缓缓抬起手，取下了呼吸机。
她憋红了脸，大口大口地呼吸着新鲜的空气，胸口不住起伏。
这正是陈剑锋的女儿妮妮，他瞬间如同一股旋风般冲了过来，手上端着一杯水，焦急地问道：“怎么了？妮妮？”
小女孩摇摇头，没说话，口中嗬嗬作响，接连吐出几口黏液。
陈剑锋拿出纸巾接住，扔在垃圾桶里，关切地看着女儿。
小女孩又轻咳了几下，感觉似乎好了一些，抬头看着他，嘴巴蠕动着，竟然吐出一句话。
“爸爸！”
陈剑锋顿时饱含热泪，差点哭出来。
他抓住女儿的手，不停地询问起来。
“你感觉到好点了吗？能呼吸了？身上有力气吗？”
女儿点点头，口齿不清地说着话：“爸爸，我能吸气了，我好像有点力气了。”
这时，陈剑锋身边已经被其他家长们团团围住。
大家发出一阵阵惊叹，齐声向他道喜。
没几分钟，医生也冲进了病房，检查了一番后，一脸惊喜：“太好了，患儿能够自主呼吸了，上肢也恢复了力气，这说明体内的运动神经元蛋白在增加。”
“来，喝下这杯水看看。”
看着妮妮喝下水，又做了几个动作，最后甚至有些费劲地抬起身子，半躺在枕头上。
在场所有人脸上都露出喜色。
医生也是一脸欣慰：“很好，她现在呼吸系统恢复得很好，接下来就是全身肌肉的恢复，她过两天应该就能坐起来，这周估计就能靠着墙站立。这种进度真是让人惊叹。”
“我还从未见过这么神奇的药物，科技的发展实在太快了。”
医生感叹几声，又开始检查起其他的患者。
这些患儿恢复进展也不错，当天都纷纷摘下了呼吸机。
没几天，大部分都恢复了呼吸和吞咽能力，能够自主进食。
这一切，都让家长们喜不自胜。
更大的惊喜则在后面。
三天后，患儿都能坐起了，一些年纪太小的婴儿也能在病床上爬来爬去了。
病房里充斥着一股欢乐的氛围。
一周以后，所有的孩子们都能自己站起来了，也能靠墙久站。
几个婴儿从坐着玩一会就累，倒在床上，已经恢复到玩一天也不累了。
患儿们吃得也多了，身体也长肉了，脸色恢复了红苹果一般的红润。
基因药物的有效性已经验证了，接下来还要继续关注一段时间，以验证安全性。
实验室的检测报告也出来了，多种体细胞类型中来自基因治疗的正常smn1的基因水平大幅增高，sma蛋白水平也达到了正常人的水平。
结果令人鼓舞，证明了临床实验的巨大成功。
两周后，所有30位患儿都已经恢复了正常，可以出院了。
他们以后只需要每周来医院进行复查就可以了。
等过一段时间，安全性结果也令人放心的话，就可以几个月再复查一次。
虽然三清使用的慢病毒载体设计上进行了优化，使用了一些遗传绝缘子阻断了邻近基因激活，使得它更加安全，但还是要继续跟进，以避免任何长期的副作用，例如可能的癌前细胞增殖迹象。
家长们一个个兴高采烈，纷纷留下了联系方式，带着恢复健康的孩子们离开了。
陈剑锋走出医院大门，忍不住回头张望。
‘昆市第一人民医院’八个大字在他眼中，隐隐闪耀着一层圣洁的金色光芒。
这次临床实验用药是免费的，但是住院费和检查费这些还是要病人自己出，医保报销之后大概几千块钱，却换来了两个孩子的新生。
这一场经历对他来说，就仿佛一场美梦，直到走出医院这一刻，他才意识到，全家人的命运已经彻底改变了。
“老陈，我们开了车来的，一起回杭市吧。”
身后走来几位熟人，都是病友群里的杭市人，热情地向他打着招呼。
这些家长们相处了半个月，彼此之间都建立了深厚的友谊。
陈剑锋憨厚一笑，点点头，拉着两个孩子，紧跟在了后面。
很快，第一批临床患者痊愈的照片们都被家长发在了认识的病友群中。
一张张儿童们健康玩耍的照片。
就如同一颗颗鱼雷，彻底炸群了。
所有的家长都坐不住了。